Le terapie basate su RNA rappresentano una delle più promettenti strategie della medicina e dell’oncologia contemporanea. I risultati di un progetto condotto interamente dall’Università della Magna Graecia e dall’Azienda ospedaliera universitaria Renato Dulbecco di Catanzaro aprono una nuova frontiera nella terapia delle neoplasie umane.

I dati di uno studio di fase 1, appena pubblicati sulla prestigiosa rivista internazionale Journal of Hematology & Oncology, hanno dimostrato la sicurezza e l’attività biologica e clinica dell’inibitore del microRNA-221, LNA-i-miR-221, in un campione di pazienti portatori di neoplasie avanzate.

«Siamo partiti una decina di anni fa con l’idea di identificare e correggere la regolazione alterata di microRNA oncogenici, ossia piccoli RNA non-codificanti, caratterizzati, in condizioni normali, da importanti funzioni di regolazione dell’espressione di geni» ha spiegato Pierfrancesco Tassone, ordinario di Oncologia Medica dell’Umg e coordinatore di uno dei programmi speciali approvati nell’ambito del bando “Molecular Clinical Oncology 5 per mille” di AIRC.

«Dopo aver individuato uno dei microRNA candidati e progettato uno specifico agente terapeutico, abbiamo percorso tutte le fasi di sviluppo preclinico avanzato, seguendo le procedure regolatorie internazionali e nazionali per l’approvazione dei farmaci. Abbiamo quindi ottenuto un prodotto finale pronto per uso clinico sperimentale per la prima volta negli esseri umani» ha affermato. 

I risultati di questa sperimentazione di fase 1, che rappresenta il primo gradino dello sviluppo clinico di un farmaco ed è sottoposta a rigidissime regole di monitoraggio, hanno dimostrato che il farmaco sperimentale è pronto per le successive fasi di sperimentazioni di fase 2 e 3.

«È la realizzazione di un progetto ambizioso, portato a termine esclusivamente con il contributo di Airc e dei suoi sostenitori e che testimonia la possibilità di portare a termine un percorso di ricerca traslazionale indipendente, partendo da un’idea e dal laboratorio, sviluppando un farmaco, rendendolo disponibile in formulazione farmaceutica, per arrivare al trattamento dei pazienti. Un percorso che nel nostro Paese è prevalentemente industriale e raramente accademico e indipendente, soprattutto nelle fasi di sviluppo e caratterizzazione del nuovo farmaco».

La dimostrazione della sicurezza e delle prime evidenze di attività di questo farmaco first-in-class stimolerà la comunità internazionale a investire risorse umane e finanziarie nell’ottica dello sviluppo di nuovi scenari terapeutici. «Il risultato non è ovviamente solo personale, ma condiviso innanzitutto con il professor Pierosandro Tagliaferri, ordinario di Oncologia Medica che ha contribuito alle varie fasi di questa lunga e complessa storia» ha aggiunto Tassone.

«Soprattutto il risultato è di tutto il team dei nostri clinici e giovani ricercatori sostenuti da Airc, che hanno permesso di realizzare concretamente la visione di integrazione dei saperi, che il compianto rettore Salvatore Venuta aveva posto alla base della missione del nostro ateneo. Non un punto di arrivo quindi ma una partenza verso uno scenario promettente, che speriamo si traduca presto in trattamenti sempre più efficaci per i nostri pazienti».